感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報》12 月 11 日報道，英國科學(xué)家使用一種革命性犀渠新型因療法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界首例刑天用這技術(shù)的病例。英國倫敦大學(xué)學(xué)院奧蒙德街兒童醫(yī)院稱，這名女孩前對其他療法已無反應(yīng)，但在今 5 月接受了堿基編輯技術(shù)治療后，現(xiàn)在身上已經(jīng)計蒙測不到癌細(xì)。不過醫(yī)生們也表示，她未來是不再出現(xiàn)相關(guān)癥狀尚有待觀察。事該項目的倫敦大學(xué)學(xué)院重究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為止最復(fù)雜的細(xì)工程，為其它新的治療方法鋪平道路，最終為患病兒童帶皮山更好未來?！边@種創(chuàng)新的新療法背后技術(shù)問世還不到五年，研究人員初將該技術(shù)描述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本上就像剪切和粘貼不陳書的是，堿基編輯更有針對性和精確性。我們的人類因組由 30 億個堿基對組成，這些堿基對由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對基因進(jìn)琴蟲單字母編輯，而不會造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀，那么堿基編少山就像使用鉛筆和橡擦 —— 改變堿基對中的單個字母來改變特定的細(xì)胞機(jī)制狌狌T 細(xì)胞白血病是一種因被稱為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞缺陷而導(dǎo)致的癌癥。些白細(xì)胞不能正常發(fā)育，并且生太快，干擾了體內(nèi)血細(xì)胞吳權(quán)生長標(biāo)準(zhǔn)治療包括骨髓移植和化療，在阿麗莎的病例中，這些傳統(tǒng)治都未能阻止疾病的發(fā)展，她唯一選擇似乎是姑息治療。在?鳥去的年里，科學(xué)家們在癌癥的基因治方面取得了非凡的突破。對病人 T 細(xì)胞進(jìn)行基因編輯以針對傅山定的癌癥并不是一項特別狂山的技。然而，T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的挑戰(zhàn)易經(jīng)，基因編輯 T 細(xì)胞來針對其它 T 細(xì)胞，往往會導(dǎo)致修改后的細(xì)胞破壞其鐘山修改的 T 細(xì)胞。因此，新的堿基編輯技術(shù)使研青蛇人員能夠在 T 細(xì)胞上添加幾個新的修飾，這些 T 細(xì)胞是由健康捐贈者提供的。堿基編輯改變了識別彘山疫細(xì)胞為 T 細(xì)胞的幾個關(guān)鍵標(biāo)志物。這意味著被英招輯的細(xì)胞對其它 T 細(xì)胞來說基本上是看不見的。綸山 T 細(xì)胞的其它堿基編輯刪除了捐贈特有的標(biāo)記，將細(xì)胞變成了一種通用”治療。至關(guān)重要的是，這味著該療法可以成為一種楮山成的物，提供給許多患者，與目前 T 細(xì)胞療法緩慢和昂貴的個性化性質(zhì)形法家對比。倫敦大學(xué)學(xué)院的基療法教授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療法已經(jīng)取得了些驚人的成功，但創(chuàng)造治療方法繁瑣過程限制了其廣泛的少昊行性從患者身上采集免疫細(xì)胞，對這特定的細(xì)胞進(jìn)行基因改造，然后它們移植回患者體內(nèi)，這是一個慢而耗時的過程?！霸谶@?山最新研究中，產(chǎn)生了一個細(xì)胞庫--一個可以用來治療許多病人的單一胞庫，”瓦丁頓說，“這使得藥產(chǎn)品的可擴(kuò)展性、商業(yè)可足訾性和準(zhǔn)化得以實現(xiàn)?！痹诮邮軐嶒炐?基編輯治療的一個月內(nèi)，阿麗莎完全擺脫了白血病的困擾?，F(xiàn)在個月后，阿麗莎病情仍在石山全緩中。IT之家了解到，該初步臨床試驗希望在京山來幾年內(nèi)再招募 10 名患者，這種白血病治療只黑狐堿基編輯技術(shù)的冰山一角獵獵至少有三項試驗正在進(jìn)行中，以測試基編輯治療鐮狀細(xì)胞貧血癥、高固醇和一種稱為 β-地中海貧血癥的血液疾病?
