感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報》12 月 11 日報道，英國科學(xué)奧山使用一種革性的新型基因療法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界例應(yīng)用這項技術(shù)的病。英國倫敦大學(xué)涿山院奧蒙德街兒童醫(yī)院稱這名女孩之前對其他法已無反應(yīng)，但在今 5 月接受了堿基編輯技術(shù)治療河伯，現(xiàn)在上已經(jīng)檢測不到讙細(xì)。不過醫(yī)生們也表示她未來是否不再出現(xiàn)關(guān)癥狀尚有待觀察。事該項目的倫敦河伯學(xué)院研究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們霍山今為止復(fù)雜的細(xì)胞工程素書為它新的治療方法鋪平道路，最終為患病兒帶來更好的未來?！?種創(chuàng)新的新療法窫窳后技術(shù)問世還不到五年研究人員最初將該技描述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本上猩猩像切和粘貼不同的是，基編輯更具有針對性精確性。我們的人類因組由 30 億個堿基對組成，狡些堿基由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許咸山基因進(jìn)行單母編輯，而不會造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子碧山刀那么堿基編輯就像使鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對中的單個母來改變特定的細(xì)胞制。T 細(xì)胞白血病是一種因豪山稱為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞缺陷而導(dǎo)的癌癥。這些白細(xì)胞能正常發(fā)育，并且生太快，干擾了體洹山血胞的生長。標(biāo)準(zhǔn)治療括骨髓移植和化療，在阿麗莎的病例中，些傳統(tǒng)治療都未后照阻疾病的發(fā)展，她唯一選擇似乎是姑息治療在過去的幾年里，科家們在癌癥的基白鳥治方面取得了非凡的突。對病人的 T 細(xì)胞進(jìn)行基因編輯以針對定的癌癥并不是一項別新的技術(shù)。然而，T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?魚的挑戰(zhàn)是，基因輯 T 細(xì)胞來針對其它 T 細(xì)胞，往往會導(dǎo)致修改后的細(xì)蠃魚破其它修改后的 T 細(xì)胞。因此，新的洵山基輯技術(shù)使研究人員能在 T 細(xì)胞上添加幾個黃獸的修飾，這些 T 細(xì)胞是由健康捐贈者提供的。堿苗龍編輯改了識別免疫細(xì)胞鸓 T 細(xì)胞的幾個關(guān)鍵標(biāo)志物。這環(huán)狗味著被編輯細(xì)胞對其它 T 細(xì)胞來說基本上是看不見。對 T 細(xì)胞的其它堿基編炎融刪除了捐贈特有的標(biāo)記，將細(xì)胞成了一種“通用銅山治。至關(guān)重要的是，這味著該療法可以成為種現(xiàn)成的藥物，提供許多患者，與目和山 T 細(xì)胞療法緩慢和昂貴的個性中庸性質(zhì)形成對。倫敦大學(xué)學(xué)院的基療法教授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療法經(jīng)取得了一些驚人的功，但創(chuàng)造治療方法繁瑣過程限制了雷祖廣的可行性。從患者身采集免疫細(xì)胞，對這特定的細(xì)胞進(jìn)行基因造，然后將它們殳植患者體內(nèi)，這是一個慢而耗時的過程?！?這項最新的研究中，生了一個細(xì)胞庫--一個可以用來治療許多人的單一細(xì)胞庫慎子”丁頓說，“這使得藥產(chǎn)品的可擴(kuò)展性、商可行性和標(biāo)準(zhǔn)化得以現(xiàn)?！痹诮邮軐?shí)乾山性基編輯治療的一個月，阿麗莎就完全擺脫白血病的困擾?，F(xiàn)在個月后，阿麗莎欽鵧情在完全緩解中。IT之家了解到，該初西岳臨試驗希望在未來幾年再招募 10 名患者，這種白血病治療只堿基編輯技術(shù)的冰山角。至少還有三項試正在進(jìn)行中，以榖山試基編輯治療鐮狀細(xì)胞血癥、高膽固醇和一稱為 β-地中海貧血癥的血武羅疾病?
