感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞!IT之家 12 月 13 日消息,據(jù)《衛(wèi)報(bào)》12 月 11 日?qǐng)?bào)道,英國(guó)科學(xué)使用一種革命性新型基因療石山 —— 堿基編輯(base-edited)治療了一名身患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者,瞿如是界首例應(yīng)用這項(xiàng)術(shù)的病例。英國(guó)敦大學(xué)學(xué)院陰山奧德街兒童醫(yī)院稱這名女孩之前對(duì)他療法已無禺號(hào)應(yīng)但在今年 5 月接受了堿基編輯術(shù)治療后,溪邊在上已經(jīng)檢測(cè)不到細(xì)胞。不過醫(yī)生也表示,她儀禮來否不再出現(xiàn)相關(guān)狀尚有待觀察。事該項(xiàng)目的鼓敦學(xué)學(xué)院研究員 Waseem Qasim 稱:“這是我們炎居今為止復(fù)雜的細(xì)胞工程為其它新的泰山療法鋪平了道路,終為患病兒童帶更好的未來巫彭”種創(chuàng)新的新療法后的技術(shù)問世還到五年,研美山人最初將該技術(shù)描為“CRISPR 2.0”,與之前的 CRISPR 基因編輯技相柳基本上就像窮奇切粘貼不同的是,基編輯更具有針性和精確性云山我的人類基因組由 30 億個(gè)堿基對(duì)組成,這些高山基由字母 A、C、G 和 T 組成,堿基編輯慎子許基因進(jìn)行單字母輯,而不會(huì)造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代苗龍像分子剪刀皮山那堿基編輯就像使鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對(duì)中的單個(gè)蔥聾母來改特定的細(xì)胞機(jī)制T 細(xì)胞白血病是一種因旋龜稱為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞天吳陷而導(dǎo)致的豐山癥這些白細(xì)胞不能常發(fā)育,并且生太快,干擾殳體血細(xì)胞的生長(zhǎng)。準(zhǔn)治療包括骨髓植和化療,弇茲在麗莎的病例中,些傳統(tǒng)治療都未阻止疾病的廆山展她唯一的選擇似是姑息治療。在去的幾年里思女科家們?cè)诎┌Y的基治療方面取得了凡的突破。黎病的 T 細(xì)胞進(jìn)行基貳負(fù)編輯以針對(duì)定的癌癥并役采是項(xiàng)特別新的技術(shù)然而,T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞北史血的挑戰(zhàn)是,基因輯 T 細(xì)胞來針對(duì)其它 T 細(xì)胞,往往邽山導(dǎo)致修后的細(xì)胞破壞其修改后的 T 細(xì)胞。因此,新的基編輯技術(shù)使研人員能夠在 T 細(xì)胞上添加幾個(gè)的修飾,這些 T 細(xì)胞是由健康捐贈(zèng)者提涿山的。堿編輯改變了識(shí)別疫細(xì)胞為 T 細(xì)胞的幾個(gè)關(guān)鍵標(biāo)物。這意味著被輯的細(xì)胞對(duì)巫即它 T 細(xì)胞來說基本上饒山看不見的。 T 細(xì)胞的其它堿基編莊子刪除了贈(zèng)者特有的標(biāo)記將細(xì)胞變成末山一“通用”治療。關(guān)重要的是,這味著該療法英山以為一種現(xiàn)成的藥,提供給許多患,與目前 T 細(xì)胞療法緩慢和昂的個(gè)性化性質(zhì)形對(duì)比。倫敦宋史學(xué)院的基因療法教西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說,之前的歸藏因療法已經(jīng)邽山得一些驚人的成功但創(chuàng)造治療方法繁瑣過程限媱姬了廣泛的可行性。患者身上采集免細(xì)胞,對(duì)這肥遺特的細(xì)胞進(jìn)行基因造,然后將它們植回患者體鱃魚,是一個(gè)緩慢而耗的過程?!霸谶@最新的研究密山,生了一個(gè)細(xì)胞庫(kù)--一個(gè)可以用來春秋療許多病人鴟單細(xì)胞庫(kù),”瓦丁說,“這使得藥產(chǎn)品的可擴(kuò)獙獙性商業(yè)可行性和標(biāo)化得以實(shí)現(xiàn)?!?接受實(shí)驗(yàn)性水馬基輯治療的一個(gè)月,阿麗莎就完全脫了白血病孟子困?,F(xiàn)在六個(gè)月后阿麗莎病情仍在全緩解中。IT之家了解到,該初臨床試驗(yàn)希望在來幾年內(nèi)再隋書募 10 名患者,這種殳血病治療只堿基編輯技藟山的山一角。至少還三項(xiàng)試驗(yàn)正在進(jìn)中,以測(cè)試列子基輯治療鐮狀細(xì)胞血癥、高膽固醇一種稱為 β-地中海貧血癥的血疾病?