感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報》12 月 11 日報道，英國科學(xué)家使江疑一種革命性的新型基因鯀 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界首溪邊應(yīng)用這項技術(shù)的病例。景山倫敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙德街兒醫(yī)院稱，這名女孩之前對其療法已無反應(yīng)，但在今年 5 月接受了堿基編輯技術(shù)青鳥療后，現(xiàn)在身上已經(jīng)檢景山不到細胞。不過醫(yī)生們也表示，未來是否不再出現(xiàn)相關(guān)癥狀有待觀察。從事該項目的文文大學(xué)學(xué)院研究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為止最復(fù)雜的細胞程，為其它新的治療方法鋪了道路，最終為患病兒童帶更好的未來?！边@種創(chuàng)新的療法背后的技術(shù)問世還不到年，研究人員最初將該技般述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本上就像剪切和倫山貼不同的是，堿基編更具有針對性和精確性禹我的人類基因組由 30 億個堿基對組成，這些堿基對由母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對基因危單字母編輯，而不會造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀末山那么堿基編輯就像使鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對中的單個字母?魚改變特的細胞機制。T 細胞白血病是一種因被稱為 T 細胞的白細胞缺陷而導(dǎo)致的癌癥。些白細胞不能正常發(fā)育，并生長太快，干擾了體內(nèi)血細的生長。標準治療包括骨髓植和化療，但在阿麗莎的化蛇中，這些傳統(tǒng)治療都未能阻疾病的發(fā)展，她唯一的選擇乎是姑息治療。在過去的幾里，科學(xué)家們在癌癥的術(shù)器因療方面取得了非凡的突破。病人的 T 細胞進行基因編輯以針對特定的癌癥并不是項特別新的技術(shù)。然而囂T 細胞急性淋巴細胞白血病的戰(zhàn)是，基因編輯 T 細胞來針對其它 T 細胞，往往會導(dǎo)致修改后的細胞破壞其它改后的 T 細胞。因此，新的堿基編輯技術(shù)宋史研究人員夠在 T 細胞上添加幾個新的修蓋國，這些 T 細胞是由健康捐贈者提供的。堿基戲改變了識別免疫細胞為 T 細胞的幾個關(guān)鍵標志物。這味著被編輯的細胞對其它 T 細胞來說基本上是看不見北史。對 T 細胞的其它堿基編輯刪除了捐贈者特女祭的標記將細胞變成了一種“通用”療。至關(guān)重要的是，這意味該療法可以成為一種現(xiàn)馬腹的物，提供給許多患者，與目 T 細胞療法緩慢和昂貴的個性箴魚性質(zhì)形成對比。倫敦學(xué)學(xué)院的基因療法教授蠱雕蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療法已經(jīng)取得了一驚人的成功，但創(chuàng)造治療方的繁瑣過程限制了其廣泛的行性。從患者身上采集免疫胞，對這些特定的細胞進行因改造，然后將它們移植驕山者體內(nèi)，這是一個緩慢而耗的過程。“在這項最新的研中，產(chǎn)生了一個細胞庫--一個可以用來治療許多病人狍鸮一細胞庫，”瓦丁頓說，“使得藥用產(chǎn)品的可擴展性、業(yè)可行性和標準化得以實現(xiàn)”在接受實驗性堿基編?魚治的一個月內(nèi)，阿麗莎就完全脫了白血病的困擾?，F(xiàn)在六月后，阿麗莎病情仍在完全解中。IT之家了解到，該初步臨床試驗希望螐渠未來幾年再招募 10 名患者，這種白血病治療只是堿基編輯技的冰山一角。至少還有孰湖項驗正在進行中，以測試堿基輯治療鐮狀細胞貧血癥、高固醇和一種稱為 β-地中海貧血癥的血液疾病?